Jornal Médico - Biogen: Estado financia Spinraza para doentes com atrofia muscular espinal

“O Ministério da Saúde autorizou o financiamento do primeiro medicamento para a atrofia muscular espinhal 5q, uma doença neuromuscular rara que causa atrofia e fraqueza muscular”, pode ler-se no comunicado do ministério da Saúde. Em causa está o medicamento Spinraza, que vai poder ser utilizado pelos “doentes dos tipos I, II e III” que padecem desta doença neuromuscular rara. O ministério orçou o investimento em “cerca de 10 milhões de euros por ano” e quantificou genericamente que está prevista a “inclusão de várias dezenas de doentes no tratamento”. Para além de causar atrofia e fraqueza muscular, a doença provoca dificuldades respiratórias. A forma mais grave da doença (o tipo I) é registada em bebés, que, habitualmente sem o tratamento indicado, dificilmente chegam a completar dois anos de vida. “A aprovação deste medicamento antecipa e alarga a proposta aprovada no parlamento em sede de Orçamento do Estado, que determina o tratamento de todos os doentes de tipo I e II nos hospitais do Serviço Nacional de Saúde”, realçou a tutela. A luta pela introdução do fármaco em Portugal (que em Espanha já está disponível mais de um ano), tem sido impulsionada pela Associação Portuguesa de Neuromusculares. Alguns pais de crianças com a doença recolheram mais de quatro mil assinaturas para uma petição que conseguiram levar ao Parlamento. Até agora, o medicamento estava apenas disponível de forma condicionada: ou seja, apenas para alguns doentes e mediante uma autorização excecional, no âmbito de um programa de acesso precoce sem custos para o estado. No entanto, a partir de 2019, nem todas as pessoas referenciadas com a doença terão acesso ao tratamento, segundo notícia avançada pelo DN. Cada doente terá de fazer um exame de modo a verificar se vai beneficiar (ou não) do fármaco. O medicamento, produzido pela multinacional farmacêutica Biogen, consegue fazer com que o organismo produza uma proteína que os doentes têm em falta no seu sistema nervoso central. O Ministério considerou ainda que, com este investimento, está a dar “um sinal claro” do seu “empenho em garantir o acesso aos medicamentos de que os cidadãos necessitam” e que está “na primeira linha do investimento em inovação”. A mesma fonte referiu que a avaliação feita ao fármaco pelo Infarmed detetou “benefícios adicionais face aos anteriores tratamentos”, que apenas se destinavam aos sintomas da doença, como a atrofia ou a fraqueza muscular. A tutela sublinhou que a Associação Portuguesa de Neuromusculares (APN) foi envolvida” neste processo e que os doentes que integrara a fase de avaliação foram “tratados através de autorizações de utilização especial (AUE), parte das quais no âmbito de um Programa de Acesso Precoce (PAP)”, num processo “sem custos para o Estado”. “A equidade no acesso a este tratamento fica garantida, bem como a monitorização contínua da sua efetividade pelo Infarmed, à semelhança do que aconteceu com a hepatite C e através de financiamento centralizado”, considerou o organismo governamental.

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